Poveda Andrés JL
Jefe de Servicio de Farmacia. Hospital Universitario y Politécnico La FE de Valencia (España)
Grupo de trabajo CAR-T del Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social
Fecha de recepción: 07/05/2019 – Fecha de aceptación: 07/05/2019
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Los medicamentos de terapia avanzada son medicamentos de uso humano basados en genes (terapia génica), células (terapia celular somática) y tejidos (ingeniería tisular). Entre los medicamentos de terapia celular, existe una familia llamada de forma genérica CAR (Chimeric Antigen Receptor), y cuando se emplean linfocitos T modificados de los pacientes se denomina CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell).
Actualmente han recibido la autorización por la Agencia Europea del Medicamento dos fármacos CAR-T antiCD19 de fabricación industrial: tisagenlecleucel y axicabta-geneciloleucel. Así mismo, existen diferentes iniciativas públicas hospitalarias que bajo la norma de exención hospitalaria (“in house”), posibilitan el proceso de fabricación en los hospitales y que denominados como CAR-T académicos se encuentran en diferentes estadios de investigación.
Sin duda la terapia CAR-T, una terapia disruptiva, es una ventana de esperanza para pacientes con neoplasias avanzadas y refractarias, cuyas posibilidades reales para la mayor parte de tumores apenas empezamos a vislumbrar. En efecto, hay en estos momentos 403 ensayos activos a nivel mundial, que sin duda confieren un nuevo escenario terapéutico para la práctica clínica futura en el abordaje de tumores sólidos y hematológicos.
Estas terapias innovadoras confluyen en un mismo concepto terapia celular, inmunoterapia y terapia génica, se elaboran específicamente para cada paciente, e implican un cambio de planteamiento a la hora de planificar todo el proceso desde la fabricación hasta la administración y el seguimiento. En este sentido y conscientes del reto que supone para el Sistema Nacional de Salud, desde el punto de vista clínico, organizativo y económico, el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social está ejerciendo el liderazgo en la construcción de un modelo conjunto con participación activa de CCAA, organizaciones y sociedades científicas y profesionales con la mayor experiencia.
En este tsunami terapéutico que empezamos a sentir en los hospitales, es importante aprovechar las estructuras de soporte al uso racional de medicamentos que el Sistema Nacional de Salud tiene establecidas para dar máximas garantías de efectividad, seguridad y eficiencia al proceso farmacoterapéutico de las terapias avanzadas, con una visión de trabajo en equipo, multidisciplinar y colaborativo.
En este contexto, la predisposición de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) ha sido de máxima colaboración y participación en los grupos de trabajo donde se ha estimado la aportación de valor del farmacéutico de hospital. De hecho, la terapia CAR-T está definida como medicamentos de terapia avanzada, y por lo tanto, al tratarse de medicamentos, los farmacéuticos de hospital tienen la responsabilidad y obligación legal de contribuir al uso racional de los mismos, asumiendo la responsabilidad técnica de la adquisición, recepción, custodia, conservación y dispensación, así como estableciendo un sistema eficaz y seguro que garantice una correcta administración al paciente y trazabilidad del proceso farmacoterapéutico.
Estos aspectos que necesitan de normalización de procedimientos en los hospitales son abordados en la reciente guía elaborada por farmacéuticos de hospital. Sin duda, su aplicación y desarrollo específico en el seno de los comités multidisciplinares de cada uno de los hospitales donde se apliquen contribuirán a la garantía y excelencia del circuito asistencial. Así mismo, la necesidad de medición de efectividad de los resultados para el pago de las terapias y la realización de una farmacovigilancia activa para el manejo complejo de las efectos adversos asociados a estos medicamentos, son ámbitos de actuación donde el farmacéutico puede y debe aportar valor junto al resto del equipo asistencial. Todos estos aspectos se han puesto de manifiesto en el documento de procedimientos técnicos para la obtención de la muestra para la fabricación de medicamentos que contienen células CAR-T anti-CD19 que ha sido elaborado por el grupo de expertos designados por el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social dentro del plan de abordaje de las terapias avanzadas en el Sistema Nacional de Salud.
Vivimos un momento apasionante, no sólo terapéutico, sino también asociado a la construcción de un nuevo modelo que debe dar respuesta al reto de un acceso financieramente sostenible en el tiempo. Es un reto que precisa la colaboración de todos: organismos, instituciones e industria y que implica a numerosos profesionales sanitarios con diferentes ámbitos de actuación para el éxito de todo el proceso asistencial. Sin duda, estamos ante un nuevo tipo de medicamentos, con una gestión más compleja, donde se necesita la máxima formación científica, para aportar valor al proceso farmacoterapéutico, que lleva implícito nuestra contribución a la obtención de resultados de salud óptimos en los pacientes. Como en tantas ocasiones, y las hemerotecas contienen pruebas fehacientes de lo realizado, cada vez que el sistema sanitario nos ha puesto a prueba, y ha necesitado del profesionalismo del farmacéutico de hospital, la respuesta ha sido satisfactoria para los pacientes, profesionales sanitarios y Sistema Nacional de Salud. Así ha sido, y así también volverá a ocurrir con las terapias avanzadas.
BIBLIOGRAFÍA
– Reglamento (CE) No 1394/2007 del Parlamento Europeo y del Consejo de 13 de noviembre de 2007 sobre medicamentos de terapias avanzadas.
– Real Decreto 477/2014, de 13 de junio, por el que se regula la autorización de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial.
– Real Decreto Legislativo 1/2015, de 24 de julio, por el que se aprueba el texto refundido de la Ley de garantías y uso racional de los medicamentos y productos sanitarios.
– Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria. Procedimientos de gestión de medicamentos CAR-T (marzo 2019) ISBN: 978-84-09-10185-6.
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