Blazquez-Ramos N1,2, Collada Sánchez V1, Romero Garrido JA1,2,4, Bilbao Gómez-Martino C1,2, Sobrino Jiménez C1,2, Herrero Ambrosio A1,2
1. Servicio de Farmacia del Hospital Universitario La Paz
2. Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital Universitario La Paz (IdiPAZ)
3. Departamento de Hematología del Hospital Universitario La Paz
4. Departamento de Farmacología, Facultad de Farmacia, Universidad Complutense de Madrid.
Fecha de recepción: 19/09/2024 Fecha de aceptación: 16/11/2024
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Resumen
Objetivo. Aportar datos de efectividad, seguridad y adherencia de emicizumab en práctica clínica habitual que permitan un posicionamiento eficiente frente al resto de tratamientos.
Material y métodos. Estudio observacional prospectivo, de 3 años de seguimiento. Se analizaron el porcentaje de pacientes sin sangrados, las tasas anualizadas de sangrados (TAS) tratados, los consumos de FVIII no profiláctico, la adherencia y calidad de vida. También incluyó un estudio comparativo intra-paciente para estudiar el cambio de TAS de profilaxis con FVIII a emicizumab.
Resultados. Se estudiaron 44 varones con hemofilia A grave de todas las edades. El 36% de ellos presentaron artropatías y 22% inhibidor. El 34% de los pacientes no tuvieron ningún sangrado. La mediana de las TAS fue: totales 0,73(RI:0,0-1,8); articulares 0,0(RI:0,0 – 0,55) y espontáneos 0,0(RI:0,0 – 0,78). Hubo 41 pacientes que usaron FVIII para tratamiento de sangrados, tolerización, inmunotolerancia o hemostasia en cirugías. El estudio intra-paciente se hizo con 19 pacientes y la TAS disminuyo al cambiar a profilaxis con emicizumab y el consumo de FVIII para controlar sangrados fue similar. No hubo ninguna reacción adversa. La adherencia fue cercana al 100% y la calidad de vida muy buena.
Conclusiones. La efectividad medida por la TAS fue mayor con emicizumab que con FVIII en pacientes con hemofilia A con y sin inhibidor. La mayoría de los pacientes en tratamiento con emicizumab necesitaron el uso simultaneo con factores de la coagulación principalmente para control de hemorragia, pero también para otros usos. La adherencia al tratamiento y la calidad de vida reportada por los pacientes fue muy alta.
Palabras clave: anticuerpos biespecíficos, hemofilia A, trastornos hemorrágicos, calidad de vida.
Effectiveness of emicizumab in hemophilia A
Abstract
Objectives. To provide data on effectiveness, safety and adherence of emicizumab in routine clinical practice that allow efficient positioning compared to other treatments.
Material and methods. Prospective observational study, with a 3-year follow-up. We analyzed the percentage of patients without bleeding, annualized bleeding rates (ABR) treated, consumption of non-prophylactic FVIII, adherence and quality of life. It also included an intra-patient comparative study to study the change in ABR from FVIII prophylaxis to emicizumab.
Results. Forty-four males with severe hemophilia A of all ages were studied. Thirty-six percent of them had arthropathies and 22% inhibitor. Thirty-four percent of patients had no bleeding. Median TAS were: total 0.73(RI:0.0-1.8); joint 0.0(RI:0.00.55) and spontaneous 0.0(RI:0.78). There were 41 patients who used FVIII for treatment of bleeding, tolerization, immunotolerance or hemostasis in surgeries. The intra-patient study was done with 19 patients and the ABR decreased when switching to emicizumab prophylaxis and the consumption of FVIII to control bleeding was similar. There were no adverse reactions. Adherence was close to 100% and quality of life was very good with somewhat worse pain and mobility.
Conclusions. Effectiveness measured by TAS was greater with emicizumab than with FVIII in patients with hemophilia A with and without inhibitor. Most of the patients on emicizumab treatment required the simultaneous use of coagulation factors mainly for bleeding control, but also for other uses. Adherence to treatment and quality of life reported by patients was very high.
Mesh Terms: bispecific antibodies, hemophilia a, bleeding disorders, quality of life.
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