Fortes-Gonzalez M. S. 1, Alvarez-Pequeño L.2, Carbajales Alvarez M. 3, Vazquez-Blanco S.1, Herrero-Poch L. 1, Alvarez-Payero M. 4,5, Castro-Dominguez J. M. 1, De Miguel Bouzas J. C. 1,
Garcia Beloso N. 1, Villamayor Blanco L.1.
1 Servicio de Farmacia, Hospital Povisa, Vigo, España.
2 Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Povisa, Vigo, España.
3 Servicio de Farmacia, Hospital Universitario Central de Asturias, Oviedo, España.
4 Servicio de Farmacia, Complejo Hospitalario Universitario de Vigo, Vigo, España.
5 Grupo de Investigación en Innovación en Farmacia Clínica (i-FARMA-Vigo). Instituto de Investigación Sanitaria Galicia Sur (IIS Galicia Sur). SERGAS-UVIGO.
Fecha de recepción: 27/09/2024 Fecha de aceptación: 13/11/2024
Resumen
Objetivos: Carfilzomib es un inhibidor irreversible del proteasoma actualmente aprobado para el tratamiento del mieloma múltiple en recaída o refractario (MMRR). El objetivo del estudio fue evaluar la efectividad y seguridad de carfilzomib en el MMRR en práctica real.
Métodos: Estudio observacional retrospectivo realizado en un hospital de tercer nivel. Criterios de inclusión: pacientes adultos con MMRR tratados con carfilzomib en combinación con dexametasona (Kd) o lenalidomida-dexametasona (KRd), que hubieran recibido previamente al menos bortezomib, ECOG 0-2. Variable principal: supervivencia libre de progresión (SLP) y supervivencia global (SG). Variables secundarias: tasa de respuesta objetiva (ORR), duración objetiva de la respuesta (DOR) y toxicidad. El análisis estadístico se realizó con el programa SPSS® v23.
Resultados: Se incluyeron 30 pacientes tratados con Kd (n=15) o KRd (n=15), con una mediana de edad de 67 años (50-81). El 33% de los pacientes había sido trasplantado y el 27% eran refractarios a lenalidomida y bortezomib. Kd: SLP 10,5 (2,9-18,0) meses, SG 13,7 (1,4-26,0) meses, ORR 80% (40% ≥MBRP) y DOR 6,1 (1,2-43,0) meses. KRd: SLP 7,1 (0,0-14,5) meses, SG 12,7 (5,7-19,6) meses, ORR 93% (40% ≥ muy buena respuesta parcial: MBRP) y DOR 7,0 (0,5-29,2) meses. Todos los pacientes experimentaron efectos adversos (EA), un 25% grado 3-4. Solo 1 paciente suspendió el tratamiento por toxicidad. Los EA más frecuentes fueron: trombocitopenia (93%), anemia (83%), hiperglucemia (73%), neutropenia (47%) e infecciones (43%).
Conclusiones: Carfilzomib ha demostrado cierto grado de beneficio en vida real en el tratamiento del MMRR con un aceptable perfil de toxicidad.
Palabras clave: Carfilzomib, mieloma múltiple, inhibidor del proteasoma, seguridad, resultados del tratamiento
Safety and effectiveness of carfilzomib in relapsed/refractory multiple myeloma, real world study
Abstract
Objectives: Carfilzomib is an irreversible proteasome inhibitor currently aprobed for the treatment of relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM). The aim of this study was to assess effectiveness and safety of carfilzomib in RRMM in a real world setting.
Methods: A restrospective, observational study was conducted on a third level hospital. Inclusion criteria: patients with RRMM treated with carfilzomib plus dexamethasone (Kd) or lenalidomide and dexamethasone (KRd), previously treated with at least bortezomib, and ECOG 0-2. Primary endpoint: progression free survival (PFS) and overall survival (OS). Secondary endpoints: overall response rate (ORR), duration of response (DOR) and toxicity. The statistical analysis was performed with SPSS v.23 software.
Results: A total of 30 patients treated with Kd (n=15) or KRd (n=15) were included. Median age was 67 (50-81) years. Overall, 33% of patients had a hematopoietic stem cell transplant and 27% were considered lenalidomide and bortezomib-refractory. Kd: PFS 10.5 (2.9-18.0) months, OS 13.7 (1.4-26.0) months, ORR 80.0% (40.0% ≥VGPR) y DOR 6.1 (1.2-43.0) months. KRd: PFS 7.1 (0.0-14.5) months, OS 12.7 (5.7-19.6) months, ORR 93.0% (40.0% ≥ Very good partial response: VGPR) and DOR 7.0 (0.5-29.2) months. All patients experienced adverse events (AE), 25.0% grade 3-4. Only one patient discontinued treatment due to toxicity. Most common AE were: thrombocytopenia (93%), anemia (83%), hyperglycemia (73%), neutropenia (47%) and infections (43%).
Conclusions: Carfilzomib has shown certain degree of benefit with an acceptable safety profile in the treatment of RRMM in a real world setting.
Keywords: Carfilzomib, multiple myeloma, proteasome inhibitors, safety, treatment outcome