TORRALBA ARRANZ A1, ÁLVAREZ AYUSO L2, FOLGUERA OLÍAS C3, MARTÍN DONAIRE T4, SÁNCHEZ RUIZ R5, REGIDOR LUENGO C6, CABRERA MARÍN JR7, GONZALO DAGANZO RM8
1 Doctora en Farmacia. Jefe de Servicio de Farmacia Hospitalaria (jubilada en marzo de 2014) 2 Doctora en Medicina y Cirugía. Médico Adjunto. Servicio de Farmacia Hospitalaria 3 Farmacéutico Adjunto. Servicio de Farmacia Hospitalaria 4 Doctora en Ciencias Biológicas. Investigadora. Unidad de Producción Celular del HUPHM (Hematología). Servicio de Hematología y Hemoterapia 5 Técnico Especialista de Laboratorio. Investigadora. Unidad de Producción Celular del HUPHM (Hematología). Servicio de Hematología y Hemoterapia 6 Doctora en Medicina y Cirugía. Jefe de Sección. Unidad de Producción Celular del HUPHM (Hematología). Servicio de Hematología y Hemoterapia 7 Doctor en Medicina y Cirugía. Jefe de Servicio Hematología. Unidad de Producción Celular del HUPHM (Hematología). Servicio de Hematología y Hemoterapia 8 Doctora en Ciencias Biológicas. Investigadora. Unidad de Producción Celular del HUPHM (Hematología). Servicio de Hematología y HemoterapiaHospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda. Madrid. España
Dentro del Número: VOL. 24 – Nº4 – 2014
Leer artículo completo: Terapias avanzadas: la experiencia de un hospital terciario
Resumen
Las Terapias Avanzadas son terapias individualizadas, cuya novedad y complejidad científica y ética han determinado la necesidad de desarrollar una legislación específica. Sus productos tienen consideración de me- dicamento: deben someterse a los mismos principios reguladores que otros medicamentos obtenidos por biotecnología y cumplir con las Normas de Correcta Fabricación. La producción se realiza en unidades es- pecializadas, normalmente en el entorno hospitalario, y acreditadas por organismos específicos (AEMPS). Las terapias génica y celular se aplican en medicina reparadora y regenerativa, y la opción de utilización de las mismas es, fundamentalmente, a través de ensayos clínicos, si bien desde 2009 se han aprobado y co- mercializado distintos productos.
La Unidad de Producción Celular de nuestro Hospital, creada en 2005, ha generado en el periodo 2006- 2011 un total de 31 lotes de células mesenquimales estromales -CME- (7.138 millones de CME). Desde 2010 mantiene dos ensayos clínicos para el tratamiento con CME de la enfermedad injerto contra huésped aguda refractaria en pacientes sometidos a trasplante de progenitores hematopoyéticos, y participa en otros dos ensayos clínicos multicéntricos europeos (Proyecto Reborne) sobre regeneración ósea.
Estas terapias ofrecen nuevas oportunidades para el tratamiento de algunas enfermedades. Pero dada la escasa experiencia en su utilización y su elevado coste, es imprescindible establecer un procedimiento de seguimiento y fármacovigilancia individualizado en cada paciente. La Farmacia Hospitalaria, participando en las comisiones de ‘Farmacia y Terapéutica’ y de ‘Ética y Ensayos Clínicos’ del hospital, actúa como ob- servador local del seguimiento y fármacovigilancia de estos productos.
Palabras clave: Terapias Avanzadas, terapia celular, ética, legislación y jurisprudencia, uso terapéutico.
Advanced therapies: The experience of a tertiary referral hospital
Summary
Advanced Therapies are individualized therapies whose novelty and scientific and ethics complexity have determined the need to develop specific legislation. Their products are considered medicinal products. Accordingly, they are subjected to the same regulatory principles as other biotechnological medicinal products and have to accomplish with good manufacturing practices. Production takes place in specialized units, mostly in hospitals, and are controlled by specific re- gulatory agencies (AEMPS).
Gene and Cell Therapies are applied in restorative and regenerative medicine. The option to use them is essentially through clinical trials, but some products have been approved and marketed since 2009.
The Cell Production Unit of this Hospital, established in 2005, has generated 31 batches of me- senchymal stromal cells- MSC- (7,138 million cells) in the period 2006-2011. Currently there are two clinical trials running for treatment of acute graft-versus host disease refractory with MSC in patients undergoing hematopoietic stem cell transplantation. It is also involved in other two Eu- ropean multicenter clinical trials for the study of bone regeneration (Reborne Project, 7th Framework Programme)
Advanced Therapies offer new opportunities for the treatment of diseases hitherto difficult to ap- proach. But, given the limited experience of its use and its high cost, it is essential to establish in- dividualized follow-up and pharmacovigilance procedures for each patient. The Department of Hospital Pharmacy, through its participation in Committees of ‘Pharmacy and Therapeutics’ and ‘Ethics and Clinical Trials’, acts as a local observer in the follow-up and pharmacovigilance of these products.
Key Words: Advanced Therapies, cell therapy, ethics, legislation and jurisprudence, therapeutic use.